Новое лекарство воздействует непосредственно на бета-амилоид, который может являться одной из причин развития болезни Альцгеймера. Если изолировать одну клетку иммунной системы, то она начнет делиться и продуцировать антитела одного и того же типа. Это можно использовать, чтобы научить ее распознавать конкретную цель. Например, как в случае этого лекарства, адуканумаба, — бета-амилоид.
Проблема препарата в том, что на сегодняшний день нет однозначного мнения, что количество бета-амилоида напрямую связано с уровнем когнитивного снижения у больных. «Есть порядка 50% людей старше 75 лет, без клинической картины деменции, которые при вскрытии будут иметь большое количество бета-амилоида, которое с точки зрения патологоанатомического диагноза будет соответствовать болезни Альцгеймера. То есть получается, что в ткани мозга есть много бета-амилоида и при этом у пациента нет клиники деменции.
В марте 2019 года международные испытания адуканумаба с участием около трех тысяч пациентов были остановлены, когда анализ показал, что препарат, вводимый в виде ежемесячной инфузии, работает не эффективнее, чем плацебо.
Позже в том же году Biogen проанализировал больше данных и пришел к выводу, что препарат действительно работает, если его вводить в более высоких дозах пациентам на ранних стадиях болезни Альцгеймера.
Основная проблема в том, что данные доказали, что у пациентов снижается количество бета-амилоида, но совершенно не доказали улучшение когнитивных функций.
В FDA работает комитет по периферической центральной нервной системе, в ноябре 2020 года они проголосовали против одобрения адуканумаба. Управление проигнорировало эту рекомендацию и одобрило выпуск и применение препарата, при этом поставив производителям условие: фирма должна организовать еще одно исследование. С его помощью необходимо на большем количестве пациентов и с большим количеством данных доказать эффективность препарата на клинических проявлениях болезни Альцгеймера.
Мнения о новом препарате в мировом научном сообществе разделились. В то время как некоторые приветствуют одобрение, назвав это важной ступенью для миллионов людей, живущих с болезнью Альцгеймера, другие считают, что это лекарство не принесет преимуществ в сравнении с опасностью побочных эффектов.
Адуканумаб, по результатам исследований, имеет вероятность развития нескольких опасных побочных действий: отека мозга и микрокровоизлияний.
Но создатели препарата считают, что испытания адуканумаба хоть итолько предполагали — но не подтверждали — клиническую пользу для пациента, убедительно показали, что препарат уменьшает количество амилоидных бляшек в головном мозге, что, по их мнению, является определяющей патологической характеристикой болезни Альцгеймера.
«Почему мы должны мириться с неопределенностью при одобрении препарата? Ускоренный путь был создан, чтобы предоставить более ранний доступ к потенциально ценным лекарствам для пациентов с серьезным заболеванием, таким как болезнь Альцгеймера, с ограниченными вариантами лечения или без них. Эти пациенты часто готовы смириться с некоторой неопределенностью клинической пользы», — рассказали The Washington Post представители CDER и FDA.
Помимо неопределенности эффективности препарата, другую проблему представляет цена. Месячный курс адуканумаба в США стоит 56 тысяч долларов. Власти Штатов включили препарат в социальные программы: пациенты могут получать его по рецепту. При этом FDA еще не установило критерии для назначения препарата: при каких симптомах и на каких стадиях болезни нужно выписывать адуканумаб — еще только предстоит выяснить.
Добавить комментарий